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干细胞治疗系统性红斑狼疮的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果
2021-03-16 09:40:49干细胞治疗：干细胞即为起源细胞，干细胞是一类具有自我复制和多向分化潜能的细胞，在特定条件下可分化为人体组织或器官，医学界称为“万能细胞”。干细胞治疗是利用干细胞的分化潜能和免疫调节作用，将健康的干细胞移植到患者体内，进而达到组织再生修复、改善疾病临床症状的作用。
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系统性红斑狼疮：一种异质性的慢性自身免疫性疾病，血清中出现以抗核抗体（ANA）为代表的多种自身抗体和多系统受累是系统性红斑狼疮的两个主要临床特征。其病理特征是大量免疫细胞（包括T细胞、B细胞和单核细胞系）畸变，导致T细胞缺陷、多克隆B细胞活化、产生自身抗体和免疫复合物形成。
背景：系统性红斑狼疮通常可通过糖皮质激素和免疫抑制剂来控制，近年来，生物靶向治疗也日益成为 系统性红斑狼疮 的一种治疗方向，但仍有部分难治性病例对治疗无应答，需要寻找一种更有效、更低毒的治疗方案，因而干细胞治疗应运而生。
目的：探讨干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床疗效及安全性。
干细胞治疗系统性红斑狼疮Ⅰ期临床试验
研究人员开展干细胞治疗系统性红斑狼疮的Ⅰ期临床试验。最初入组的4例重症难治性系统性红斑狼疮患者对大剂量激素及环磷酰胺治疗无效，异体间充质干细胞移植治疗。结果：随访12个月，系统性红斑狼疮疾病活动度评分(系统性红斑狼疮DAI)显著下降，24h尿蛋白定量较移植前显著降低，且患者外周血CD4+Foxp3+调节性T细胞(Treg)比例显著上升，初步证明干细胞治疗难治性系统性红斑狼疮患者安全有效。
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干细胞治疗系统性红斑狼疮Ⅱ期临床试验
研究人员进一步开展了轧线你不治疗系统性红斑狼疮患者的Ⅱ期临床研究。87例重症难治性系统性红斑狼疮患者纳入研究，平均随访27个月(12～48个月)。
结果：94%患者存活，第4年随访完全缓解率为50%，维持缓解最长时间为42个月。干细胞治疗后患者病情稳定，激素及免疫抑制剂剂量减少。
临床评价指标方面，血清白蛋白及补体C3水平移植后显著升高，系统性红斑狼疮DAI评分、24h尿蛋白定量、血清肌酐及尿素氮、血清自身抗体(ANA及抗dsDNA)显著下降，对于血液系统受累的患者，干细胞治疗后血红蛋白及血小板水平显著升高。
总结：从干细胞治疗系统性红斑狼疮Ⅰ/Ⅱ期临床结果评估，干细胞治疗安全有效。
