美国将启动CRISPR基因编辑技术治疗眼病的临床试验

美国一家基因编辑公司最近宣布，将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗遗传性眼病的临床试验，已被美国监管机构接受。

据报道，在这项临床试验中，基因编辑的对象是先天性黑朦胧患者眼中的感光细胞，这是一种体细胞，而不是生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代，因此不涉及伦理问题。

EDIT-101疗法由埃迪塔斯制药公司和艾尔建公司共同开发。埃迪塔斯制药公司在声明中表示，该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的治疗方法”。

声明称，美国食品药品管理局已接受该公司提交的临床试验申请，允许其使用CRISPR技术治疗利伯先天性黑朦胧10型患者。

利伯先天性黑朦胧是一种由多个基因突变引起的遗传性视网膜退行性疾病，是儿童先天性失明的最常见原因。世界上每10万名儿童中就有2-3人患有这种疾病。其中，10种类型是最常见的类型，占遗传病患者总数的20%至30%。目前，利伯先天性黑朦胧尚无有效治疗。

本次临床试验将招募10至20名患者，检验EDIT-101疗法的安全性、耐受性和有效性。（记者 周舟）

原标题：基因编辑人体临床试验将在美国启动